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시애틀, 2021년 1월 6일 /PRNewswire/ --세계적인 생물 약품 위탁 개발 생산(CDMO) 선도기업인 AGC 바이오로직스(AGC Biologics)는 자격을 갖춘 초기 이염성 백질디스트로피(Metachromatic Leukodystrophy, MLD)를 앓고있는 환자들을 위한 일회성 치료제로 최근 유럽연합 집행위원회(EC)가 허가한 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)의 리브멜디(Libmeldy™)를 생산하는 첫 제조사가 되었다.
유럽연합 집행위원회는 AGC 바이오로직스의 밀란 시설에서 생산되는 레티바이러스성 벡터 기반 유전자 치료제인 리브멜디(ARSA 유전자를 코드화하는 자가조직 CD34+ 세포)에 대한 완전한 시장 판매를 허가했다. 오차드 테라퓨틱스는 AGC 바이오로직스 밀란 시설에서 상업 판매 수준의 약품 생산을 위해 이미 유럽 사업 개시를 준비하고 있다.
"AGC 바이오로직스는 이 대단한 업적을 이루는 데 오차드 테라퓨틱스와 성공적으로 협력하게 되어 영광입니다. 저희가 몇 안되는 상업적인 경험을 가진 세포 및 유전자 치료제 위탁 개발 생산자라는 사실이 아주 자랑스럽습니다.리브멜디는 저희가 생산한 세 번째 상업 제품이고 저희는 이염성 백질디스트로피를 앓고 있는 사람들의 인생을 바꿀 치료제를 제공하기 위해 오차드와의 지속적인 협력을 기대하고 있습니다."라고 AGC 바이오로직스의 최고 사업 책임자, 마크 워맥(Mark Womack)은 말했다.
"저희는 첫 치료 환자부터, 판매 허가를 받기까지, 이 제품의 임상 여정을 함께하게 되어 영광입니다. 레티바이러스성 벡터와 약품 모두의 제조사로서 저희는 이겨내기 힘든 이 질병의 치료를 위해 오차드를 도울 수 있다는 것이 자랑스럽습니다."라고 ACG 바이오로직스 밀란의 본부장, 루카 알베리치(Luca Alberici)는 말했다.
유럽연합 집행위원회가 리브멜디를 허가한 것은 이염성 백질이영양증을 앓고 있는 아이들에게 엄청난 가능성을 열어줍니다. 저희는 이 놀라운 혁신적인 기술을 유럽연합의 어린 환자들에게 전달할 수 있게 되어 영광이고, 이 목표 달성에 필요한 AGC 바이오로직스 내 협력사들의 능력에 대한 믿음에 감사드립니다."라고 오차드의 최고경영자인 바비 가스파 박사(Bobby Gaspar, M.D., Ph.D.)는 말했다.
이염성 백질이영양증은 ARSA 유전자 변형으로 일어나는 희귀성 신경질환이다. 이 질환은 주로 어린 아이들에게 영향을 미치고 질병의 진행과 수명은 초기 증상의 기간에 따라 다르다. 리브멜디는 자체비활성 (SIN) 렌티바이러스성 벡터를 이용하여 ARSA 유전자의 기능성 복제를 환자의 조혈모세포(HSCs)의 게놈에 삽입함으로써 이염성 백질디스트로피의 유전적 원인을 고치도록 만들어졌다. 이 약품은 유럽연합에서 다음과 같은 아이들에게 사용할 수 있도록 허가되었다. 아직 독립적으로 걷는 것이 가능하고 인지능력 감퇴현상이 없는 아이들 중 i) 질환의 임상학적 징후가 없는 늦은 유년기 또는 초기 소년기, 또는 ii) 질환의 초기 임상학적 징후가 있는 초기 소년기가 해당된다. 리브멜디는 초기 이염성 백질이영양증을 가진 환자들에게 사용 허가를 받은 최초의 치료제이다.
AGC 바이오로직스(AGC Biologics) 소개:
AGC 바이오로직스(AGC Biologics)는 고객과 협력사들과 모든 단계에서 밀접한 관계를 유지하면서 최고 수준의 서비스를 제공하려고 노력하는 세계적인 생명공학 의약품 위탁개발생산(CDMO) 선도기업이다. AGC 바이오로직스는 세계 최고 수준의 포유류와 미생물 기반 치료 단백질, 플라스미드 DNA(pDNA), 바이러스 매개체, 유전자 조작 세포의 개발 및 생산 서비스를 제공한다. AGC 바이오로직스는 글로벌 네트워크를 형성하고 있으며, 워싱턴의 시애틀, 콜로라도의 볼더, 덴마크의 코펜하겐, 독일의 하이델베르크, 이탈리아의 밀란, 일본의 치바 등 미국, 유럽, 아시아 전역에 cGMP에 부합하는 시설을 갖추고 있고, 현재 1600명 이상의 직원이 근무하고 있다. AGC 바이오로직스는 패스트트랙(fast-track) 프로젝트와 희귀병에 대한 전문성을 포함한 여러 분야에서 지속적인 혁신을 통해 고객들의 복합적인 문제를 해결할 수 있는 기술적인 창조성을 발전시키고 있다. AGC바이오로직스는 여러 협력사들의 선택을 받고 있다. 상세 정보가 필요한 경우, www.agcbio.com에서 확인할 수 있다.
오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics) 소개:
오차드 테라퓨틱스는 세계적인 유전자 치료의 선도기업으로 혁신적이고 잠재적으로 치유력을 가진 유전자 치료법 개발을 통해 희귀질환을 앓고 있는 환자들의 삶을 변화시키기 위한 노력을 하고 있다. 자사의 체외 자가 유전자 치료 방식은 유전자변형 혈액줄기세포의 능력을 강화하고 한 번의 투약으로 질환의 원인을 바로잡을 수 있게 한다. 2018년에 오차드는 GSK와 이탈리아 밀란의 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료(San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy) 사이의 선구적인 협력으로 만들어진 GSK의 희귀 질병 유전자 치료 포트폴리오를 취득했다. 오차드는 이제 업계에서 가장 깊은 이해를 가진, 발전된 유전자 치료 제품 가용 라인을 보유하고 있으며 질병 때문에 아이들과 가족들, 부양자들에게 큰 부담이 되고 현재 치료법이 제한적이거나 없는 여러 질병들의 치료 분야에 기여하고 있다.
오차드는 런던에 국제 본사를 두고 있으며 미국의 본사는 보스턴에 있다. 상세 정보가 필요한 경우 다음 웹사이트를 방문하거나 www.orchard-tx.com, on 트위터 and 링크인에서 팔로우하세요.
OTL-200/리브멜디(Libmeldy) 소개:
OTL-200으로 알려져있는 리브멜디 (휴먼 아리설파타아제 A(ARSA) 유전자를 코드화한 렌티바이러스성 벡터를 사용하여 체외 변환된 조혈모세포와 간세포(HSPC) 자가조직을 포함하고 있는 CD34+ 세포 풍부 개체군), 유럽연합에서 ARSA 유전자에서 이중대립 유전자 변이가 발생하여 ARSA 효소활동 감소가 나타나는 이염성 백질이영양증 초기 환자들의 치료제로 허가되었다. (더 정확히 말하면: "영국, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이"도 포함되고, 바꾸어 말하면 "유럽연합 집행위원회에 의해 허가되었다" 또는 그 비슷한 의미로 표현될 수 있다.) 특히, 아직 독립적으로 걷는 것이 가능하고 인지능력 감퇴현상이 없는 i) 질환의 임상학적 징후가 없는 늦은 유년기 또는 초기 소년기 아이, 또는 ii) 질환의 초기 임상학적 징후가 있는 초기 소년기 아이에게 사용허가 되었다. 리브멜디는 초기 이염성 백질이영양증 초기 환자를 위해 최초로 승인된 치료제이다.
리브멜디로 치료한 결과로 나타나는 가장 보편적인 부작용은 항ARSA 항체(AAA)가 발생하는 것이다. 유전자 치료와 관련된 위험성에 더해, 리브멜디 치료는 골수채취분석 또는 말초혈액 가동 및 분리반출법이라고 불리는 다른 의학 조치가 선행되고, 또다른 위험이 수반되는 강도 높은 전처치(myeloablative conditioning)가 따른다. 임상시험 연구 결과 이러한 조치의 안전성은 알려진 안전성 및 내성과 일치한다.
리브멜디에 관한 상세 정보를 원하시면, 제품 특성 요약(Summary of Product Characteristics, SmPC)을 참고하세요.
리브멜디는 유럽연합, 영국, 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이 외의 국가에서 허가받지 않았다. OTL-200은 임상시험 치료제로 미국 식약청 또는 다른 건강 관련 정부기관의 허가를 받지 않았다.
OTL-200은 이탈리아 밀란에 있는 산 라파엘 텔레톤 유전자 치료(San Raffaele-Telethon Institute for Gene Therapy, SR-Tiget)와 협력하에 개발되었다.
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