이노비오, 미FDA로부터 희귀질환 치료를 위한 DNA의약품 INO-3107의 1/2상 임상시험 시작을 위한 승인 받아 - RRP(재발성 호흡기 유두종증)

- RRP는, HPV(인간 유두종 바이러스) 6과 11로 인한 희귀하고 치명적 잠재력을 지닌 고아병 

- 이노비오의 DNA 의약품 파이프라인은, HPV관련 질병, 암, 신규 코로나바이러스를 포함하는 전염병에 중점을 둔 15개의 임상 프로그램들을 포함

플리머스 미팅, 펜실베니아주, 2020년 2월 11일 /PRNewswire/ -- 이노비오 파마수티컬스(Inovio Pharmaceuticals, Inc, 나스닥: INO)는 오늘, 미FDA가 RRP(재발성 호흡기 유두종증)의 치료를 위한 1/2상 임상시험에서 DNA의약품 INO-3107를 평가하기 위한 IND(임상시험용신약) 신청을 수락했다고 발표했다. RRP는 HPV(인간 유두종바이러스) 유형 6과 11감염에 의한 희귀 질환으로, 비암성 종양 성장을 유발해 생명을 위협하는 정도의 심각한 기도 폐쇄로 이어지는 경우가 있으며 때때로 암으로 진행되기도 한다. 현재 이 질병은 치료가 불가능하며 대부분 수술을 통해 일시적으로 기도를 회복시키는 수준이다. 대부분의 종양은 재발을 하고 1년에도 여러번의 수술을 받아야 한다. RRP는 환자들의 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있는 질병이다.

다기관, 1/2상 공개 임상시험은 미국에서 약 63명의 피험자들을 등록하고 유두종의 제거를 위해 지난 3년 동안 1년에 2번 이상의 외과적 중재를 받은 HPV 6또는 11과 관련RRP를 앓고있는 피험자들에게서 INO-3107의 효능, 안전성, 내약성 및 면역원성을 평가한다. 이번 연구를 위해, 성인 피험자들은 먼저 유두종과 외과적 제거 수술을 받은 후 3주에 하나씩 4회 용량의 INO-3107를 받는다. 1차 효능의 종점은, 연구 치료 전 빈도와 비교해 INO-3107의 첫 번째 복용 이후 외과적 개입이 있기까지 그 사이 2배 이상의 시간이 된다. 성인 피험자들에게서 충분한 안전성과 잠재적 효능 데이터를 확보하면 이노비오는, 소아 환자들과 잠재적인 부스터 요법을 포함하도록 임상시험을 확대한다는 계획이다.

"이노비오의 연구용 DNA의약품인 INO-3107는 HPV 6와 11 감염으로 인한 종양을 체내에서 정확한 위치를 찾아 파괴하고 제거하도록 설계되었다" 면서 "해당 DNA약은 RRP를 앓고 있는 사람들을 위해 (평생지속되지 않더라도) 장기적으로 질병을 개선시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다. 특히 기도에서 HPV성장을 일시적으로 제거할 수는 있지만 재발되는 바이러스에 대한 근본적인 해결책은 제시하지 못한채로 반복되고 육체를 점점 쇠약하게 하는 수술들에 대한 대안이 될 수 있다"고 이노비오의 임상개발 담당 VP인 제프리 스콜닉 의사(Jeffrey Skolnik, M.D.)는 전했다.

"이노비오의 사명은 이노비오의 신약을 긴급하게 필요로 하는 환자들에게 의약품들을 신속하게 제공하는 것이다. FDA로부터 INO-3107에 대한 임상시험을 승인받아 매우 기쁘고, RRP환자들 그리고 의료 커뮤니티와 긴밀히 협력해 가능한 빨르게 피험자들을 모집할 수 있길 기대한다"고 이노비오의 대표(President) 겸 CEO인 조셉 김 박사(J. Joseph Kim, Ph.D.)는 전했다.

이노비오는 이 효능 시험을 시작하는 것 외에도 FDA의 OOPD(희귀 의약품 개발부)와 함께 고아 질병을 지정할 계획이다. FDA는 미국에서 20만 명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀질환 또는 장애의 안전하고 효과적인 치료, 진단, 예방을 목적으로 하는 의약품과 생물학적 제제들에 고아(희귀) 지위를 부여한다. OOPD는 지정된 희귀질환 및 장애에 대한 규제 승인이 최종적으로 허가되면 의약품 개발업자에게 마케팅 독점기간을 포함하는 특정한 혜택 및 인센티브를 제공한다.

이노비오는 최근 과학 저널 백신(Vaccines) (MDPI)에 INO-3106(RRP를 유발하는 HPV6을 표적으로 하는 DNA 의약품 후보)의 파일럿 임상 연구로 부터 도출된 데이터를 발표했다. 연구 결과들은, INO-3106가 세포독성 T세포들을 포함해 HPV 6특이적 세포 반응의 면역원성, 관여 및 확장을 생성한다는 것을 입증했다. 또한, 해당 논문은 이노비오의 면역요법으로 수년 동안 매년 약 2건의 수술이 필요했던 2명의 환자들 중 2명에게서 해당질환으로 인한 수술의 필요성을 확실하게 지연시킬 수 있었는데, 환자 한 명은 1년 반 동안 수술이 필요 없었으며(584일 동안 무수술), 두 번째 환자는 2년 반 동안 수술을 하지 않았다(915일 동안 무수술)는 사실을 보여주었다. 

이노비오의 DNA의약품들 

이노비오는 현재 CEPI(전염병대비혁신연합)의 지원을 받아 신종 코로나 바이러스(2019-nCoV)를 포함해 HPV관련 질병, 암, 전염병에 중점을 둔 15개의 DNA의약품 임상 프로그램들을 개발 중에 있다. DNA의약품들은 최적화된 DNA플라스미드로 구성된 의약품들로, 컴퓨터 시퀀싱 기술에 의해 합성 또는 재구성되고 체내에서 특정한 면역 반응을 일으키도록 설계된 이중 가닥 DNA의 작은 원들이다.

이노비오의 DNA의약품들은 셀렉트라(CELLECTRA®)라는 이노비오의 특허 스마트 기기를 사용해 최적화된 플라스미드를 직접 근육 내 또는 피내 세포들에 전달한다. 셀렉트라는 짧은 전기 펄스를 사용해 플라스미드가 들어갈 수 있도록 세포의 작은 구멍들을 가역적으로 오픈한다. 플라스미드가 세포 내부로 들어가면, 복제를 시작해 신체 자체의 자연 반응 메커니즘을 강화시킨다. 셀렉트라 기기로 약물을 투여를 하면 DNA약이 신체의 세포로 직접 전달되 면역 반응을 즉시 일으킬 수 있다. 이노비오의 DNA의약품은 유전자 치료 또는 유전자 편집 처럼 개인의 DNA를 전혀 방해하거나 변화시키지 않는다.  

다양한 임상시험들 전반에 걸친 6천개 이상의 응용 분야들에서 2천명 이상의 환자들이 이노비오의 임상 시험용 DNA의약품을 투여를 받았으며, 이노비오의 DNA의약품들은 표적 병원체와 암에 대항해 안전하고 강력하며 완전한 기능을 갖춘 T세포와 항체 반응을 지속적으로 활성화했다.

RRP

RRP(재발성 호흡기유두종증)은 희귀 질병(미국에서 약 1만5천 건 발병 추정)으로서 인간유두종바이러스에 의해 호흡기에 종양이 생기는 것이 그 특징이다. 이 유두종은 양성 종양이지만 심지어 사람의 생명을 위협하기도 하는 심각한 기도 장애와 호흡기 합병증을 일으킬 수 있다. 이 질병의 특별한 점은 유두종 제거 수술 이후에도 재발하는 경향이 있다는 사실이다. 환자들이 이를 제대로 치료하지 않아 RRP가 폐로 진전될 경우에는 재발성 폐렴, 만성 폐질환(기관지확장증)과 궁극적으로는 진행성 폐부전이 생길 가능성이 있다. 유두종은 아주 희귀한 케이스(1% 이하)로 편평상피암으로 발전하는 암(악성 변형)이 될 수 있다. 그 밖의 RRP 증세에는 쉰 목소리, 수면과 목 삼킴 장애, 만성 기침 등이 있다. RRP 증세는 성인보다 아동들이 더 심각하다. 아동들의 경우 이 질병은 4세 사이에서 진단되는 경우가 가장 흔하다. 성인들의 경우 이 질병은 30대 혹은 40대에서 가장 많이 발생한다.

이노비오 파마수티컬스(Inovio Pharmaceuticals, Inc.)

이노비오는 HPV, 암, 감염병과 관련된 질병으로부터 사람들을 보호하고 치료하기 위해 정밀하게 디자인된 DNA 의약품을 시장에 신속하게 출시하는 데 주력하는 바이오테크(생명공학) 기업이다. 이노비오는 독점 스마트 장치를 통해 DNA 의약품이 신체의 세포로 직접 전달되어 자궁 경부암의 70%, 항문암의 90%, 외음부암의 69%를 일으키는 고위험 HPV 16과 18을 파괴하고 깨끗하게 하는 강력한 면역반응을 안전하게 생성할 수 있다는 것을 임상적으로 입증한 최초의 기업이자 유일한 기업이다. 또한 HPV 외에도 이노비오의 최적화된 프즈라스미드 디자인과 전달 기술이 표적 암과 병원체에 대해 강력하고 완전히 기능하는 T세포 항체 반응을 지속해서 활성화한다는 것이 입증되었다. 이노비오의 최첨단 임상 프로그램인 VGX-3100은 HPV 관련 자궁경부전암 치료를 위한 3상 시험 단계에 있다. 또한 HPV 관련 암과 GBM을 목표로 하는 2상 면역 종양 치료 프로그램뿐만 아니라 지카, 메르스, 라싸, HIV, 신종코로나 바이러스(2019-nCoV)의 치료를 위한 외부 자금지원 플랫폼 개발 프로그램도 진행 중이다. 파트너 및 협업 기관들에는 아폴로바이오 코포레이션(ApolloBio Corporation), 아스트라제네카(AstraZeneca), 빌앤드멜린다게이츠재단(The Bill & Melinda Gates Foundation), CEPI(Coalition for Epidemic Preparedness Innovations, 전염병대비혁신연합), 방위고등연구계획국(Defense Advanced Research Projects Agency), 진원 생명과학(GeneOne Life Science), HIV백신시험네트워크, MCDC(Medical CBRN Defense Consortium, 의료 DBRN 국방 컨소시엄), 국립암연구소(National Cancer Institute), 국립보건연구원(National Institutes of Health), 국립알러지감염병연구소(National Institute of Allergy and Infectious Diseases), 리제네론(Regeneron), 로슈/제넨테크(Roche/Genentech), 펜실베이니아 대학교(University of Pennsylvania), 월터리드 미육군 연구소(Walter Reed Army Institute of Research), 윈스타 연구소(The Wistar Institute)가 있다. 보다 상세한 정보는 이노비오 파마수티컬스의 웹페이지(www.inovio.com)를 방문하면 확인할 수 있다. www.inovio.com.

본 언론 배포문에는 DNA 기반 면역 치료제 개발을 위한 당사의 계획, 임상시험의 착수 계획 및 실행, 해당 시험에서 나오는 데이터의 활용성 및 그 시점을 포함하는 당사의 연구개발 프로그램에 대한 당사의 기대 등 당사 사업에 관련된 미래 예측성 언급이 들어있다. 실제의 사건과 결과는 임상 전 연구, 임상시험과 제품 개발 프로그램, 주입 메커니즘인 전기 천공 기술의 안전성과 효능을 증명하거나 효과적인 DNA 면역치료제 개발을 위해 지속 중인 연구 활동을 지원할 수 있는 자금의 확보 가능성, 신콘 (SynCon®) 활성 면역치료제 및 백신 제품 파이프라인을 지원할 수 있는 당사의 능력, 당사가 라이선스하는 제품의 개발과 상용화 일정을 달성하고 당사에 미래의 대금과 로열티를 지불할 수 있도록 제품을 판매할 수 있는 협업사들의 능력, 당사 자본 조달 리소스의 적정성, 당사 혹은 당사 협업사들이 목표로 하는 질병을 치료할 수 있으며 당사 혹은 협업사들이 개발을 희망하는 요법 혹은 치료제보다 효능이 좋거나 비용 효율성이 높은 다른 요법 혹은 치료제의 출현 혹은 출현 가능성, 제품의 생산물 책임에 관련된 문제, 특허와 관련되며 특허 혹은 특허 라이선스가 해당 기술을 타사가 사용하지 못하도록 막는 의미 있는 보호 장치를 당사에 제공할 수 있는지, 그러한 소유권이 강제되거나 방어되고 혹은 타사의 권리를 침해하거나 침해가 주장되고 혹은 소유권 무효 주장에 대항할 수 있는지 그리고 당사가 필요 자금을 조달하거나 고발, 보호 혹은 방어하는 데 필요할지도 모를 기타의 중요한 리소스에 전념할 수 있는지에 관련된 문제, 기업 지출 수준, 잠재적인 기업 혹은 기타 파트너들에 의한 당사 기술의 평가, 자금 시장 상황, 정부 보건 정책의 영향 그리고 2018년 12월 31일 마감 연도의 10-K 양식 당사 결산보고서와 2019년 9월 30일 마감 분기의 양식 10-Q 분기 보고서에 기록된 기타의 요소와 당사가 때때로 작성하여 증권거래위원회에 제출한 기타 자료 등이 포함된 다수 요소의 결과로서 여기에 나와 있는 예측과는 다를 수 있다. 당사 파이프라인에 있는 제품 후보가 성공적으로 개발, 제조되거나 상용화되며, 임상시험의 최종 결과가 라이선스된 제품의 판매에 필요한 규제 당국의 승인을 받는데 적합하거나 보도자료에서 언급된 미래 예측성 정보가 정확한 것으로 증명된다는 보장은 없다. 미래 예측성 언급은 본 배포문의 시점에 한해 유효하며, 당사는 법률이 요구하는 경우를 제외하고는 위의 내용을 수정 및 개정할 어떠한 의무도 지지 않는다.