캘리포니아, 토런스, 2014년 3월 21일 /PRNewswire/ -- 희귀병 및 기이한 병에 대한 혁신적인 처치법 및 치료술의 발견, 개발 및 상업화 분야에 공헌하고 있는 생물약제회사인 Emmaus Life Sciences(이하 당사 또는 Emmaus)가 오늘 '겸상 적혈구 빈혈(악성 빈혈)' 및 '겸상 베타-0 탈라세미아(유전성 빈혈)' 질병에 대한 치료법의 안전성과 효율성을 평가하는 3단계 임상 시험 결과가 1차 및 2차 변수를 충족했다고 밝혔다.
이 실험은 전향, 임위, 이중맹검, 위약 조절, 병용 그룹, 다기관 방식으로 이뤄졌으며 미국의 31개 지역에 있는 성인 및 소아환자 (최소 연령5세) 230명을 대상으로 했다. 1차 변수로 주요 데이터는 48주 동안 주파수 내 겸형 적혈구 중앙값(p=0.008)이 통계적으로 유의하게 25% 감소한 최초 분석에 기반을 뒀다. 2차 변수 역시 48주 동안 입원 기간 중앙값(p=0.018)이 통계적으로 유의하게 33% 감소했다. 치료를 받은 성인과 소아 환자 모두 호전 증세를 보였다. 또한 이 치료법은 안전한 것으로 입증됐다.
Emmaus Life Sciences의 창립자 겸 회장인 유타카 니하라(Yutaka Niihara) 박사(의학박사, 공중위생석사)는 "1차 및 2차 변수에 대해 당사의 3단계 데이터가 보여준 효능에 대해 매우 기쁘게 생각한다. 당사는 검형 적혈구 빈혈 환자에 대한 치료약의 승인을 받기 위해 2014년 중순에 FDA에 신약 등록을 제출할 것이다"라며 "특히 본 임상 실험에 참여해 준 환자와 메디컬 센터, 획기적인 발견을 할 수 있게 도와준 투자자들에게 감사를 전한다"고 전했다.
니하라 박사는 하버-UCLA 메디컬 센터에 위치한 로스엔젤레스 바이오메디컬 연구소에서 겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 베타-0 탈라세미아 질병에 대한 연구를 시작했다. 이 치료법은 미국, 유럽에서 희귀 의약품으로 지정됐으며, FDA에서 신속심사지정됐다. 임상 실험에 대한 추가적인 결과는 추후 공개되며, 올해 과학 회의에서 발표될 예정이다.
겸상 적혈구 빈혈 관련 정보
겸상 적혈구 빈혈은 유전적인 혈액 장애로 적혈구가 산화시키고, 단단한 겸상 세포를 만들어 미세 혈관을 막는다. 이는 통증을 유발하며 조기 사망에 이를 수 있는 기관 손상을 초래한다. 겸상 적혈구 빈혈로 미국 내 100,000명, 유럽 국가에 80,000명, 전세계적으로 2천-2천5백만명이 고통받고 있다. 이 질환은 특히 서하라 사막 이남 아프리카, 남미, 카리브해 지역, 중미, 중동, 인도 및 지중해 지역의 조상을 가진 사람들 사이에서 발생한다.
임상 실험 설계 관련 정보
본 실험은 전향, 임위, 이중맹검, 위약 조절, 병용 그룹, 다기관 방식으로 이뤄졌으며 1차적으로 0주부터 48주에 걸쳐 프로토콜 지정 겸상 적혈구 발증 빈도를 측정했다. 2차적으로 24주간에 걸쳐 겸상 적혈구 발증 횟수를 측정했고, 겸상 적혈구 질환으로 인한 입원 수를 24-48주간에 걸쳐 측정했다. 겸상 적혈구 질환으로 인한 응급실 및 의료시설 방문 횟수를 24-48주간에 걸쳐 측정했다. 헤모글로빈, 헤마토크릿, 망상적혈구를 위한 기초평가 변화는 24-48주간 계산됐다. 기초평가(0주)와 임상 실험 완료 시점 사이의 모든 부작용 사례, 실험 변수 및 바이탈 사인, 혈액 검사, 망상적혈구비율은 검사 및 평가시 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 48, 53주에 수집됐다.
본 임상 실험은 겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 베타-0 탈라세미아 질병 진단자로, 최근 12개월 내 검사에서 겸상 적혈구 발증으로 최소 2개 이상의 문서화된 진단서를 보유한 환자 230명(최소 연령 5세)을 대상으로 진행됐다. 환자가 최근 3개월 간에 항 겸상세포생성 치료를 받은 경우, 임상 실험의 주기 지속을 위해 치료는 반드시 최소 3개월 이상 지속되어야 했다.
Emmaus Life Sciences에 대해
Emmaus는 희귀병에 대한 혁신적인 치료법의 발견, 개발 및 상업화 분야에 공헌하고 있는 회사다. 더 자세한 정보는 웹사이트(www.emmauslifesciences.com)에서 확인할 수 있다.
전향적 진술
이 언론 보도는 의학약품의 연구, 개발 및 잠재적인 상업화에 대한 1995년 사적증권개혁법에 명시된 용어인 미래 예상 문구를 포함하고 있다. 해당 문구는 현재 예상에 기반을 두고 있으며, 내재된 위험과 비확실성(지연, 전환 및 변화 가능성, 현재 예상과는 실질적으로 다른 결과나 실제 결과를 초래할 가능성)을 포함하고 있다. 추가적인 위험 및 불확실성은 미국증권거래위원회에 제출된 Emmaus Life Sciences 보고서와 당사 2012년 12월 31일 연례 보고서 10-K 문서 , 2013년 3월 31일, 2013년 6월 30일, 2013년 9월 30일 분기 보고서 10-Q 문서에 상세 기술되어 있다. Emmaus는 현재 시점에 해당 정보를 언론 보도용으로 제공하며 새로운 정보나 향후 발생할 사건 또는 다른 일들로 인해 벌어지는 결과에 대해서 어떠한 장래 예상 문구도 갱신할 의무가 없다.
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