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-- 이번 주 이스라엘에서 ORL-101을 받는 첫 환자 나와
바르, 스위스, 2021년 2월 8일 /PRNewswire/ -- 8일, Orpha Labs AG가 자사의 동정적 사용(compassionate use) 프로그램을 발표했다. 이 프로그램에서는 II형 백혈구 접합 물질 결핍증(Leukocyte Adhesion Deficiency, LAD-II) 환자를 치료하는 의사에게 ORL-101을 공급한다. ORL-101은 현재 LAD II 환자 치료용으로 개발 중인 초순수 L-푸코스 신약 제제다.
이스라엘 보건부(Ministry of Health, MOH)가 Orpha Labs의 동정적 사용 프로그램에서 LAD-II 환자에게 ORL-101을 사용하는 것을 승인했다. Orpha Labs는 조만간 III상 시험에 LAD-II 환자를 등록할 계획이다.
Orpha Labs 설립자 겸 CEO Alp Bugra Basat, MD는 "이 소식을 발표하게 된 것에 자부심을 느낀다"라며 "ORL-101은 LAD-II 환자를 위한 프로그램에서 동정적 사용 용도로 승인을 받은 최초의 제품이다. 이는 초희귀병 환자를 지원하기 위해 제품을 임상 개발하는 자사의 업무에서 중요한 단계"라고 언급했다.
FDA는 LAD-II 환자 치료용으로 ORL-101에 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation) 지정했다. LAD II 환자를 대상으로 하는 ORL-101이 신약 승인 신청(New Drug Application, NDA) 허가를 받을 경우, Orpha Labs는 FDA로부터 우선 심사권(Priority Review Voucher, PRV)을 받을 자격을 얻게 된다. 이를 이용해 차후 마케팅 신청 시 우선 심사를 받을 수 있다.
II형 백혈구 접합 물질 결핍증(Leukocyte Adhesion Deficiency, LAD-II)
LAD-II(OMIM # 266265)는 백혈구 이동성 손상과 중등도~중증 신경 발달 장애를 특징으로 하는 상염색체 열성 원발성 자가 결핍증이다. LAD-II 환자의 유전적 결함은 GDP-푸코스 전달체 1을 표현하는 SLC35C1 유전자에서 발생하는 다양한 돌연변이에서 비롯된다. 이 전달체는 골지 액포로 흡수되는 GDP-푸코스를 조정한다. 이 전달체에 기능 장애가 생기면 세포막에서 fucosylated glycans가 사라지고, 그 결과 백혈구 E- 및 P-셀렉틴 리간드가 손실되면서 순환 백혈구가 감염 부위로 효율적으로 이동하지 못한다. 이로 인해 백혈구가 꾸준하게 증가하고, 생명을 위협하는 감염이 재발한다.
Orpha Labs AG 소개
Orpha Labs AG는 간과된 매우 희귀한 질환을 치료할 효과적인 약물 발견, 개발 및 제공에 전념하며, 환자의 수요를 중심으로 하는 연구개발 기업이다. Orpha Labs AG의 사명은 생존율을 높일 뿐만 아니라, 이들 환지 집단의 삶의 질까지 높이는 혁신적인 제품을 제공하는 것이다.
Orpha Labs AG
Haldenstrasse 5
CH-6340 Baar
Switzerland
UID: CHE-209.103.038
Alp Bugra Basat, MD
Chief Executive Officer
info@orpha-labs.com
+41 75 418 88 29
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