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매사추세츠주 뉴턴 및 이탈리아 피렌체, 2022년 11월 2일 /PRNewswire/ -- 새로운 암 치료법을 개척하는 상업 단계의 제약회사인 Karyoharm Therapeutics Inc.(나스닥: KPTI)와 선도적인 국제 민간 제약회사 Menarini Group("Menarini")이 유럽연합 집행위원회(European Commission, EC)가 골수섬유증(Myelofibrosis, MF) 치료를 위해 셀리넥서(Selinexor)에 대한 희귀의약품 지정을 승인했다고 발표했다. 셀리넥서는 올 5월에 미국 FDA로부터 골수섬유증에 대한 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. Karyopharm은 기존에 골수섬유증 치료를 받은 환자를 대상으로 진행한 단일요법으로, 그리고 기존 치료 경험이 없는 환자에 대해서는 록소리티닙(Ruxolitinib)과의 병용요법으로서 혁신 신약 XP01 억제제인 셀리넥서를 평가하고 있다. 2021년 12월에 Karyoharm과 Menarini는 유럽경제지역(European Economic Area), 영국 및 스위스, CIS 국가, 터키 및 라틴 아메리카에서 NEXPOVIO(R)에 대한 모든 현재 및 미래 적응증에 대한 상용화를 책임지는 독점 라이선스 계약을 체결했다. Menarini가 전액 출자한 자회사인 Stemline Therapeutics B.V.는 유럽에서의 모든 상용화 활동을 주도하고 있다.
Karyopharm의 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer) Reshma Rangwala, MD, PhD는 "셀리넥서가 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 골수섬유증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받은 것을 매우 기쁘게 생각한다"고 밝혔다. 그녀는 "이번 EC 승인은 최근 FDA로부터 획득한 희귀의약품 지정에 기반을 둔 것으로, 이러한 승인은 이 심각한 질병에서 셀리넥서와 같은 새로운 작용 기전을 가진 약물에 대한 상당한 미충족 수요를 지속해서 강화할 것"이라면서 "우리의 임상 계획은 순조롭게 진행되고 있으며, 골수섬유증에서 셀리넥서의 지속적인 발전을 기대한다"고 말했다.
Menarini의 EMEA 의료 종양학(Medical Affairs Oncology) 책임자인 Olivia del Puerto MD LMS는 "골수섬유증은 치료가 어렵고 복잡한 골수 질환으로 치료 방법이 제한적"이라며 "Karyopharm과의 협력을 통해 환자에게 새로운 치료법을 제공하기 위해 최선을 다하고 있다"고 말했다. 이어 "우리는 긍정적인 연구 결과와 규제 승인을 기다리고 있다"며, "유럽의 골수섬유증 환자에게 셀리넥서를 제공할 수 있으리라는 기대에 몹시 흥분된다"고 전했다.
EMA 희귀의약품 지정 소개
유럽연합(EU)의 희귀의약품 지정은 희귀의약품에 대한 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 위원회가 발표하는 긍정적 소견을 채택함으로써 유럽연합 집행위원회(EC)가 부여한다. EMA의 희귀의약품 지정은 EU에서 인구 1만 명당 5명 미만에게 생명을 위협하거나 만성적으로 쇠약해지는 질환에 대한 치료제를 개발하는 회사에 제공된다. EMA의 희귀의약품 지정 기준을 충족하는 의약품은 제품 승인 후 10년간 EU에서 독점 판매, 수수료 절감, 중앙 집중식 판매 승인에 대한 접근 등을 포함한 재정적 및 규제적 인센티브를 받을 자격이 주어진다.
골수섬유증 소개
골수섬유증(Myelofibrosis, MF)은 신체의 정상적인 혈액 세포 생성을 방해하는 희귀한 유형의 골수암이다. 이 질환은 골수에 광범위한 상처를 유발해 쇠약과 피로를 일으킬 수 있는 중증 빈혈을 초래한다. 또한, 골수의 상처는 혈소판 수를 감소시켜 출혈 위험을 증가시킬 수 있다. 골수섬유증은 남성과 여성에게 동일한 영향을 미치며, 모든 연령에서 발생할 수 있지만, 일반적으로 50세 이상의 개인에게 영향을 미친다. 미국희귀질환기구(National Organization of Rare Diseases, NORD)에 따르면, 미국에서의 발병률은 인구 10만 명당 1.5명으로 추산된다. 연구에 따르면, 북유럽국가에서는 10만 명당 0.5명으로 추산되고 있다.[ 1]
NEXPOVIO(R) 소개
미국에서 XPOVIO(R)로 판매되는 NEXPOVIO(R)는 EC에 의해 다음과 같은 종양 적응증에 대해 승인을 받았다.
(i) 최소 4가지 이상의 사전 치료를 받았으며, 최소 2가지 프로테아좀 억제제, 2가지 면역조절제 및 항CD38 단클론 항체에 불응성인 환자, 그리고 마지막 요법에서 질병 진행을 보인 성인 환자를 대상으로 한 다발성 골수종 치료를 위해 덱사메타손과의 병용요법
(ii) 1가지 이상의 사전 치료를 받은 다발성 골수종 성인 환자의 치료를 위해 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법
NEXPOVIO의 판매 승인은 EU 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이 및 북아일랜드에서 유효하다. NEXPOVIO는 2022년 10월 1일부터 독일에서 상용화됐다.
혁신 신약 NEXPOVIO는 경구용 XPO1(Exportin 1) 억제제다. NEXPOVIO는 핵 수송 단백질(Nuclear Export Protein)인 Exportin 1(XPO1, CRM1이라고도 함)과 선택적으로 결합해 이를 억제함으로써 작용한다. NEXPOVIO는 종양 억제제, 성장 조절물질 및 항염증 단백질의 핵 수송을 차단해 이러한 단백질이 핵에 축적되도록 함으로써 세포에서의 항암 활동을 강화한다. 이러한 단백질의 강제적인 핵 보유는 심각한 DNA 손상을 가진 암세포가 억제되지 않은 방식으로 계속 성장 및 분열하도록 유발하는 다수의 발암성 경로에 대항할 수 있게 해 준다.
NEXPOVIO의 제품 특성 요약 및 유럽 공공 평가 보고서(European Public Assessment Report)는 웹사이트 https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm를 참조한다.
전체 정보는 XPOVIO/NEXPOVIO가 승인된 지역의 처방 정보를 참조한다.
중요 안전 정보
사용금지: 셀리넥서에 대한 과민증
사용상의 특별 경고 및 주의사항:
권장되는 동반치료
환자는 치료 기간에 적절한 수분과 열량 섭취를 유지해야 한다. 탈수 위험이 있는 환자의 경우 정맥 내 수분공급을 고려해야 한다.
5-HT3 길항제 및/또는 기타 항구토제를 사용한 예방적 동반 치료는 NEXPOVIO(R) 치료 전과 치료 중에 제공돼야 한다.
혈액학:
환자는 치료 중에 임상적으로 지시된 바에 따라, 기준선에서 전체 혈구 계산(CBC)이 평가돼야 한다. 치료 첫 2개월에는 더욱 빈번한 모니터링이 이뤄져야 한다.
혈소판감소증:
혈소판감소증(혈소판감소증 및 혈소판 수 감소)은 셀리넥서를 투여받는 성인 환자에게서 빈번히 보고되며, 심각할 수 있다(3/4등급). 환자의 출혈 징후와 증상을 모니터링하고, 즉각적인 평가가 이뤄져야 한다.
호중구감소증:
셀리넥서 투여시 심각한 호중구감소증(3/4등급)이 보고됐다.
호중구감소증 환자에 대해서는 감염 징후의 모니터링 및 신속한 평가가 이뤄져야 한다.
위장관 독성:
때때로 심각한 메스꺼움, 구토, 설사가 나타날 수 있으며, 항구토제 및 지사제의 사용이 필요할 수 있다.
체중감소 및 식욕부진:
환자는 치료 중에 임상적으로 지시된 바에 따라 체중, 영양상태 및 비만도 등을 기준선에 맞춰 검사해야 한다. 치료 첫 2개월에는 더욱 빈번한 모니터링이 이뤄져야 한다.
혼란 상태 및 현기증:
환자는 현기증이나 혼란 상태로 인한 문제가 생길 수 있는 상황을 피하고, 적절한 의학적 조언 없이 현기증이나 혼란 상태를 유발할 기타 약물을 복용하지 말아야 한다. 환자는 증상이 사라질 때까지 운전이나 중장비 조작을 하지 말아야 한다.
저나트륨혈증:
환자는 치료 중에 임상적으로 지시된 바에 따라 나트륨 수치를 검사해야 한다. 치료 첫 2개월에는 더욱 빈번한 모니터링이 이뤄져야 한다.
백내장:
셀리넥서는 백내장의 새로운 발병 또는 악화를 유발할 수 있다. 안과적 평가는 임상적으로 지시된 대로 수행될 수 있다. 필요시, 백내장은 수술을 포함해 의료 지침에 따라 치료할 것이 권장된다.
종양용해증후군(TLS):
셀리넥서로 치료받는 환자에게서 TLS가 보고된 바 있다. TLS에 대한 고위험 환자는 면밀하게 모니터링돼야 한다. 기관 지침에 따라, TLS는 신속한 처치가 이뤄져야 한다.
출산, 임신 및 수유
가임 여성 / 피임 중인 남성 및 여성:
가임 여성과 생식 가능성이 있는 남성 성인 환자는 셀리넥서 치료 중 및 셀리넥서의 마지막 투여 후 최소 1주일 동안 효과적인 피임법을 사용하거나 성관계를 삼가야 한다.
임신:
임산부의 셀리넥서 사용에 대한 데이터는 없다. 셀리넥서는 임신 중 및 피임법을 사용하지 않는 가임기 여성에게는 권장되지 않는다.
모유 수유:
셀리넥서 또는 그 대사물질이 모유로 배출되는지 여부는 알려진 바가 없다. 모유 수유를 받는 아동에 대한 위험성을 배제할 수 없다. 셀리넥서 치료 중 및 셀리넥서의 마지막 투여 후 최소 1주일 동안에는 수유를 중단해야 한다.
바람직하지 않은 결과
안전성 프로필 요약
덱사메타손과 병용요법시 셀리넥서의 가장 흔한 이상반응(≥30%)은 메스꺼움, 혈소판감소증, 피로, 빈혈, 식욕저하, 체중감소, 설사, 구토, 저나트륨혈증, 호중구감소증 및 백혈구감소증으로 나타났다.
가장 빈번하게 보고된 심각한 이상반응(≥3%)은 폐렴, 패혈증, 혈소판감소증, 급성 신부전 및 빈혈로 나타났다.
선택된 이상반응에 대한 설명
감염: 감염은 가장 흔하게 나타난 비혈액학적 독성이다. 상기도 감염과 폐렴은 가장 흔하게 보고된 감염이다. 보고된 감염의 25%는 심각했고, 치료받은 성인 환자의 3%에서 치명적인 감염이 발생했다.
고령층
75세 이상의 환자는 이상반응으로 인한 치료 중단 발생률, 심각한 이상반응 발생률 및 치명적인 이상반응의 발생률이 더 높았다.
의심되는 이상반응에 대한 보고
의약품 허가 후 의심되는 이상반응을 보고하는 행위는 중요하다. 이러한 보고를 통해 의약품의 유익성/위험성 균형을 지속해서 모니터링할 수 있다. 의료 전문가는 부록 V에 나열된 국가 보고 시스템을 통해 의심스러운 부작용에 대해 보고해야 한다.
Karyopharm Therapeutics 소개
Karyopharm Therapeutics Inc.(나스닥: KPTI)는 새로운 암 치료법을 개척하는 상업 단계의 제약회사다. Karyopharm은 설립 이래, 종양 발생의 근본적인 메커니즘인 핵 수송 조절장애(Nuclear export dysregulation)를 해결하기 위해 개발된 경구용 선택적 핵 수송 억제제(Selective Inhibitor of Nuclear Export, SINE) 복합 기술 분야에서 업계 선두자리를 지켜왔다. Karyopharm의 주요 SINE 화합물 및 혁신 신약인 경구 XPO1(exportin 1) 억제제인 XPOVIO(R)(셀리넥서)는 미국에서 승인됐으며, 유럽, 영국(NEXPOVIO(R)), 중국, 싱가포르, 캐나다, 이스라엘, 한국, 호주를 포함한 미국 외 국가에서 다양한 지표로 규제 승인을 받았다. Karyopharm은 다발성 골수종, 자궁내막암, 골수이형성증후군, 골수섬유증을 포함한 다수의 미충족 수요의 암 적응증을 대상으로 하는 집중된 파이프라인을 보유하고 있다. Karyopharm의 직원과 과학 및 파이프라인에 대한 자세한 내용은 웹사이트 www.karyopharm.com을 방문하거나 트위터 @Karyopharm[https://twitter.com/Karyopharm ] 및 링크트인[https://www.linkedin.com/company/karyopharm/ ]을 팔로우한다.
Menarini 그룹 소개
Menarini 그룹은 세계 굴지의 제약 및 진단 기업이다. 회사의 연간 매출은 40억 달러 이상에 달하고, 직원 수는 17,000명이 넘는다. Menarini는 종양학, 심장병학, 기도학, 위장병학, 전염병, 당뇨병학, 염증 및 통각 상실증을 위한 제품을 바탕으로 치료에 대한 충족률이 낮은 영역에 초점을 맞춘다. Menarini는 18개 생산시설과 9개의 연구개발센터를 통해 전 세계 140개국에 제품을 판매한다. 자세한 내용은 웹사이트 www.menarini.com 및 링크트인[https://protect-us.mimecast.com/s/5ffcCxkzP2TL1qZKhYInsp?domain=linkedin.com ]을 팔로우한다.
전향적 진술
본 보도자료는 1995년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)에 정의된 전향적 진술을 포함한다. 이러한 전향적 진술은 다발성 골수종 환자를 치료하기 위한 셀리넥서의 역량, 향후 임상 개발 및 셀리넥서의 잠재적 규제 제출과 관련된 기대에 대한 내용 등이 포함된다. 예를 들어, Karyopharm이 XPOVIO의 상용화에 성공한다거나, 셀리넥서와 엑타넥소르를 포함한 Karyopharm의 후보 약물이 필요한 임상 개발 단계를 성공적으로 완료하거나, Karyopharm의 약물 후보 개발이 지속된다는 보장은 없다. 또한, Karyopharm의 후보 약물 포트폴리오의 개발 또는 상용화에 긍정적인 진전이 있다고 해서, 이것이 주가 상승으로 이어진다는 보장도 없다. 따라서 경영진의 기대와 이에 따른 본 보도자료의 모든 전향적 진술은 다양한 요인과 관련된 위험 및 불확실성의 영향을 받을 수 있다. 해당 요인에는 Karyopharm의 사업이 코로나19 팬데믹으로 인해 예상보다 심각한 지장이 발생할 위험성(여기에는 XPOVIO® 판매의 부정적 영향, 연구개발 노력의 중단 또는 지연, 셀리넥서 또는 기타 제품 후보의 개발 및 상용화를 위한 충분한 공급 확보 능력에 대한 부정적 영향, 진행 중이거나 계획된 임상시험의 지연, 사업 계획의 실행 방해, 계획된 규제 이정표 및 일정의 지연 또는 환자에게 불편을 주는 일 등도 포함된다); 상업 시장에서의 XPOVIO 채택, XPOVIO 또는 규제 승인을 받은 Karyopharm의 후보 약물의 상용화와 관련된 시기 및 비용; XPOVIO 또는 규제 승인을 받은 Karyopharm의 약물 후보에 대해 규제 승인을 획득하고 유지할 능력; 진행 중인 연구에 대한 데이터와 향후 연구에서 받을 신규 데이터에 대한 후속 분석을 포함한 Karyopharm의 임상시험 및 임상 전 연구 결과; 추가 임상 연구의 필요성에 대한 관련성을 포함해 미국 식품의약국(FDA) 및 기타 규제당국, 임상 시험장의 임상시험 심사위원회 및 간행물 심사기관에서 내린 결정의 내용 및 시기; 해당 계약에 따른 각자의 의무를 완전히 이행할 수 있는 Karyopharm 또는 이해관계가 있는 제3자 협력자 또는 승계인의 능력 및 그러한 계약의 잠재적인 향후 재정적 영향; 임상시험에 환자를 등록할 수 있는 Karyopharm의 역량; 예정에 없는 현금 요건 및 지출; Karyopharm이 현재 상용화 또는 개발 중인 제품이나 제품 후보와 관련해 경쟁사의 약물 후보 개발 또는 규제 승인; 모든 제품 또는 제품 후보에 대한 특허 및 기타 지식재산권 보호를 획득, 유지 및 시행할 수 있는 Karyopharm의 역량 등이 포함된다. 이러한 위험요인 및 기타 위험은 2022년 8월 4일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 2022년 6월 30일 마감 분기와 관련해 Karyopharm의 양식 10-Q 분기보고서의 '위험 요인(Risk Factor)' 및 Karyopharm이 향후 SEC에 제출할 기타 서류에 명시된다. 본 보도자료에 포함된 모든 전향적 진술은 본 문서의 날짜에 한해 유효하다. Karyopharm은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보나 향후 사건 등의 결과로 인해 전향적 진술을 업데이트할 어떠한 의무도 없으며, 그러한 의무에 대해 명시적으로 부인한다.
XPOVIO(R) 및 NEXPOVIO(R)는 Karyopharm Therapeutics Inc.의 등록 상표다. 본 보도자료에 언급된 기타 모든 상표는 해당 소유자의 자산이다.
1. NORD, Rare Disease Database, Primary Myelofibrosis, Accessed on 10/4/22, https://rarediseases.org/rare-diseases/primary-myelofibrosis/
로고: https://mma.prnasia.com/media2/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg?p=medium600
