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-- 급성골수성백혈병 치료용 동급 최초 이중 PIM/FLT3 억제제
피렌체, 이탈리아, 2021년 11월 5일 /PRNewswire/ -- 4일, Menarini 그룹이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 치료제 SEL24/MEN1703에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 발표했다. SEL24/MEN1703은 Menarini가 Ryvu Therapeutics로부터 인-라이선스한 동급 최초의 경구용 이중 PIM/FLT3 억제제로, 재발/난치성 AML 환자 치료용 단일 약물로 DIAMOND-01 시험이 진행 중이다.
FDA의 ODD 지정은 미국 내 환자가 20만 명 이하인 희귀질환 치료제를 대상으로 하며, 해당 기업에 희귀병 치료제와 진단 개발을 지원하는 몇 가지 인센티브를 제공한다. ODD는 규제 승인 과정에 영향을 미치지 않는다는 사실에 주의해야 하며, 희귀질환 치료제 역시 다른 의약품과 마찬가지로 엄격한 과학적 심사 과정을 거쳐야 한다.
Menarini 그룹 CEO Elcin Barker Ergun은 "FDA의 희귀의약품 지정은 SEL24/MEN1703 프로그램에서 중요한 이정표"라며 "SEL24/MEN1703은 특히 후기에 저항성이 발생하며, 미충족 수요가 매우 높은 AML 환자를 치료할 새로운 패러다임에 기여하는 동급 최초의 경구용 이중 PIM/FLT3 억제제"라고 설명했다. 이어 그는 "자사는 궁극적으로 이 난치성 질환을 위한 새로운 치료제를 환자에게 제공하는 것을 목표로, AML 치료를 위한 SEL24/MEN1703 임상 개발을 진행할 계획"이라고 덧붙였다.
DIAMOND-01(CLI24-001; clinicaltrials.gov 식별자 NCT03008187)은 SEL24/MEN1703을 재발/난치성 AML 환자 치료용 단일 약물로 연구하는 최초의 인간 대상 1상/2상 용량 증가 및 코호트 확장 시험이다.
DIAMOND-01 시험 용량 증가 파트에서 SEL24/MEN1703은 권장 용량(Recommended Dose, RD) 125mg/일까지 관리 가능한 안전성 특징을 보였다. 또한, 단일 약물로서 항백혈성 활동 초기 증거도 보였다. 이 증거는 DIAMOND-01 시험 코호트 확장 파트에서 확인됐다. 또한, IDH 억제제에 처음 노출되거나 이전에 노출된 적이 있는 IDH 변이 질환 환자에서 재발/난치성 AML에 대한 예비 단일 약물 효능도 보였다.
DIAMOND-01 시험은 이와 같이 분자 정의된 환자 부분 모집단에서 SEL24/MEN1703 활성을 추가로 조사하기 위해 IDH1이나 IDH2 변이가 발생한 AML 환자를 모집 중이다.
SEL24/MEN1703 소개
SEL24/MEN1703은 Menarini가 Ryvu Therapeutics로부터 인-라이선스한 동급 최초의 경구용 이중 PIM/FLT3 억제제로, 규제 당국으로부터 아직 사용 승인을 받지 않은 신약 후보 화합물이다. 현재 재발/난치성 AML 치료용으로 DIAMOND-01 시험(CLI24-001; clinicaltrials.gov 식별자 NCT03008187)을 통해 평가를 받고 있다.
종양학 분야에서 Menarini 소개
Menarini는 더 건강하고 오래 살고자 하는 환자의 희망이 과학 및 의약 연구의 발전과 불가분하게 연계된다는 사실을 잘 인지하고 있으며, 이를 바탕으로 전진하고 있다.
Menarini 그룹은 치료제와 진단에 초점을 맞추고, 종양학 분야의 연구개발에 전념하고 있다. Menarini는 혈액학과 고형 종양 치료용으로 연구하는 저분자와 바이오로직스 모두를 포함하는 신약 후보 파이프라인을 통해 정밀 의학 발전에 투자한다. 또한, Menarini Silicon Biosystems 연구를 통해 순환하는 종양 세포를 감지 및 분석하는 혁신 기술의 개발에도 전념하고 있다.
2020년, Menarini 그룹은 뉴욕 기반의 생물약제 기업 Stemline Therapeutics를 인수하면서 미국 생물약제 종양학 시장에 진출했고, Radius Health와 체결한 라이선스 계약을 통해 상업 및 임상 단계 자산을 추가하면서 자사의 종양학 분야 포트폴리오를 강화했다.
Menarini 파이프라인에 관한 추가 정보는 Menarini 웹사이트 전용 페이지 https://www.menarini.com/en-us/innovation-research/our-pipeline-and-products를 참조한다.
Menarini 소개
Menarini 그룹은 세계 굴지의 제약 및 진단 기업이다. 회사의 연간 매출은 42억 달러에 달하고, 직원 수는 17,000명이 넘는다. Menarini는 심장병학, 종양학, 기도학, 위장병학, 전염병, 당뇨병학, 염증 및 통각 상실증을 위한 제품을 바탕으로 치료에 대한 충족률이 낮은 영역에 초점을 맞춘다. Menarini는 18개 생산시설과 10개의 연구개발센터를 통해 전 세계 140개국에 제품을 판매한다. 추가 정보는 웹사이트 www.menarini.com을 참조한다.
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