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- 유럽 및 기타 주요 글로벌 지역에서 NEXPOVIO(R)(셀리넥서) 상용화 추진
- Menarini Group, 유럽(영국 포함), 라틴아메리카 및 기타 주요 국가에서 혈액암 및 고형 종양 적응증 치료를 위해 NEXPOVIO 상업화에 대한 독점적 권리 획득
- Karyopharm, 선지급금으로 7천500만 달러를 수령하고, 향후 획기적 단계시 최대 2억250만 달러 수령 및 순매출 단계에 따라 두 자릿수 로열티를 받을 권리 확보
매사추세츠주 뉴턴 및 이탈리아 피렌체, 2021년 12월 23일 /PRNewswire/ -- 21일, 새로운 암 치료법을 개척하는 상업 단계의 제약회사 Karyopharm Therapeutics Inc.(나스닥: KPTI)와 민간소유의 선도적인 국제적 제약회사 Menarini Group("Menarini")가 유럽 및 기타 주요 글로벌 지역에서 Menarini가 Karyopharm의 혁신 신약인 경구용 SINE(Selective Inhibitor of Nuclear Export) 화합물인 NEXPOVIO의 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.
계약 조건에 따라, Menarini는 유럽연합과 기타 유럽 국가(영국 포함), 라틴아메리카 및 기타 주요 국가에서 종양 적응증 치료를 위해 NEXPOVIO의 상용화를 위한 독점적 권리를 획득했다. 그 대가로, Karyopharm은 2021년에 미화 7천500만 달러의 선지급금을 받고, 향후 획기적 단계시 최대 2억250만 달러를 추가로 받을 수 있다. 이에 더해, 라이선스 계약 지역에서 NEXPOVIO의 순매출에 대해 단계에 따라 두 자릿수에 달하는 로열티도 받을 수 있다.
Karyopharm의 사장 겸 CEO Richard Paulson은 "Menarini는 유럽에서 강력한 유산과 입지, 그리고 환자에 대한 확고한 헌신을 가진 글로벌 제약회사로서, 종양학에서 혁신과 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 전념하고 있다"며 "Menarini는 유럽, 라틴아메리카 및 기타 주요 국가에서의 암 치료에 긍정적인 영향을 미칠 수 있는 셀리넥서(selinexor)의 잠재력을 극대화할 이상적인 파트너이며, 이번 거래는 이러한 목표를 향한 중요한 진전을 나타내는 것"이라고 밝혔다. 이어 그는 "셀리넥서의 잠재력과 Menarini의 상업화 전문성에 대한 비전을 공유하는 이번 계약을 통해, 양사는 주요 글로벌 지역 내에서 NEXPOVIO에 대한 환자의 접근성을 확대하고자 하는 공동의 목표를 이룰 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
Menarini Group CEO Elcin Barker Ergun은 "유럽, 라틴아메리카 및 기타 주요 국가에 NEXPOVIO를 제공하기 위해 Karyopharm과 협력하게 된 것을 기쁘게 생각한다"고 말했다. 그는 "다발성골수종으로 고통받는 환자는 1차 요법에 대한 내성이 발생한다"며 "셀리넥서의 고유 작용기전은 2차 요법 및 그 이후의 중추 치료법으로서 이상적인 역할을 하므로, 계속해서 다양한 옵션이 필요하다"고 설명했다. 이어 그는 "선택권이 제한적인 자궁내막암과 같은 고형 종양에서 NEXPOVIO의 추가 확장 가능성은 환자의 생명을 연장할 치료법을 제공하고자 하는 당사의 사명과 일치하는 것"이라며, "이는 암 치료에서 중요한 역할을 할 수 있는 셀리넥서의 광범위한 잠재성을 보여주는 것"이라고 강조했다.
NEXPOVIO는 적어도 4가지 이상의 사전 치료를 받은 환자를 비롯해 최소 2가지 이상의 프로테아좀 억제제(Proteasome Inhibitors), 2가지 면역조절제(Immunomodulatory Agents) 및 항CD38 단클론 항체에 불응성인 환자, 그리고 마지막 요법에서 질병 진행을 보인 성인 환자를 대상으로 한 다발성골수종 치료를 위해 덱사메타손과의 병용요법으로서 유럽연합 집행위원회로부터 조건부 판매 승인을 받았다. 유럽의약품청(EMA)은 최소 1회의 사전 요법 이후의 다발성골수종 치료를 위해 Velcade(R)(보르테조밉) 및 저용량 덱사메타손과의 병용요법으로서 NEXPOVIO에 대한 시판 허가신청(MAA)을 검증했다. MAA는 약물사용자문위원회(CHMP)의 검토를 거쳐 확장된 적응증에 대한 잠재적 승인에 대한 의견을 유럽위원회에 제출할 예정이다. 이 검토는 2022년 상반기에 완료될 것으로 예상된다.
NEXPOVIO(R)(셀리넥서) 소개
미국에서 XPOVIO로 판매되는 혁신 신약 NEXPOVIO는 경구용 선택적 핵 수송 억제제(Selective Inhibitor of Nuclear Export, SINE)다. NEXPOVIO는 핵 수송 단백질(Nuclear Export Protein)인 Exportin 1(XPO1, CRM1이라고도 함)과 선택적으로 결합해 이를 억제함으로써 작용한다. NEXPOVIO는 종양 억제제, 성장 조절물질 및 항염증 단백질의 핵 수송을 차단해 이러한 단백질이 핵에 축적되도록 함으로써 세포에서의 항암 활동을 강화한다. 이러한 단백질의 강제적인 핵 보유는 심각한 DNA 손상을 가진 암세포가 억제되지 않은 방식으로 계속 성장 및 분열하도록 유발하는 다수의 발암성 경로에 대항할 수 있게 해 준다. NEXPOVIO는 적어도 4가지 이상의 사전 치료를 받은 환자를 비롯해 최소 2가지 이상의 프로테아좀 억제제, 2가지 면역조절제 및 항CD38 단클론 항체에 불응성인 환자, 그리고 마지막 요법에서 질병 진행을 보인 성인 환자를 대상으로 한 다발성골수종 치료를 위해 덱사메타손과의 병용요법으로서 유럽연합 집행위원회로부터 조건부 시판 허가를 받았다.
EU 및 아이슬란드, 리히텐슈타인 및 노르웨이의 EEA 국가에서 NEXPOVIO에 대한 치료 적응증
NEXPOVIO는 적어도 4가지 이상의 사전 치료를 받은 환자를 비롯해 최소 2가지 이상의 프로테아좀 억제제, 2가지 면역조절제 및 항CD38 단클론 항체에 불응성인 환자, 그리고 마지막 요법에서 질병 진행을 보인 성인 환자를 대상으로 한 다발성골수종 치료를 위해 덱사메타손과의 병용요법으로서 권고된다.
중요 안전성 정보
사용금지: 셀리넥서에 대한 과민증
사용상의 특별 경고 및 주의사항:
권장되는 동반치료
환자는 치료 기간에 적절한 수분과 열량 섭취를 유지해야 한다. 탈수 위험이 있는 환자의 경우 정맥 내 수분공급을 고려해야 한다.
5-HT3 길항제 및/또는 기타 항구토제를 사용한 예방적 동반 치료는 NEXPOVIO 치료 전과 치료 중에 제공돼야 한다.
혈액학
환자는 치료 중에 임상적으로 지시된 바에 따라, 기준선에서 전체 혈구 계산(CBC)이 평가돼야 한다. 치료 첫 2개월에는 더욱 빈번한 모니터링이 이뤄져야 한다.
혈소판감소증:
혈소판감소증(혈소판감소증 및 혈소판 수 감소)은 셀리넥서를 투여받는 성인 환자에게서 빈번히 보고되며, 심각할 수 있다(3/4등급). 환자의 출혈 징후와 증상을 모니터링하고, 즉각적인 평가가 이뤄져야 한다.
호중구감소증:
셀리넥서 투여시 심각한 호중구감소증(3/4등급)이 보고됐다.
호중구감소증 환자에 대해서는 감염 징후의 모니터링 및 신속한 평가가 이뤄져야 한다.
위장관 독성:
때때로 심각한 메스꺼움, 구토, 설사가 나타날 수 있으며, 항구토제 및 지사제의 사용이 필요할 수 있다.
체중감소 및 식욕부진:
환자는 치료 중에 임상적으로 지시된 바에 따라 체중, 영양상태 및 비만도 등을 기준선에 맞춰 검사해야 한다. 치료 첫 2개월에는 더욱 빈번한 모니터링이 이뤄져야 한다.
혼란 상태 및 현기증:
환자는 현기증이나 혼란 상태로 인한 문제가 생길 수 있는 상황을 피하고, 적절한 의학적 조언 없이 현기증이나 혼란 상태를 유발할 기타 약물을 복용하지 말아야 한다. 환자는 증상이 사라질 때까지 운전이나 중장비 조작을 하지 말아야 한다.
저나트륨혈증:
환자는 치료 중에 임상적으로 지시된 바에 따라 나트륨 수치를 검사해야 한다. 치료 첫 2개월에는 더욱 빈번한 모니터링이 이뤄져야 한다.
종양용해증후군(TLS):
셀리넥서로 치료받는 환자에게서 TLS가 보고된 바 있다. TLS에 대한 고위험 환자는 면밀하게 모니터링돼야 한다. 기관 지침에 따라, TLS는 신속한 처치가 이뤄져야 한다.
출산, 임신 및 수유
가임 여성 / 피임 중인 남성 및 여성:
가임 여성과 생식 가능성이 있는 남성 성인 환자는 셀리넥서 치료 중 및 셀리넥서의 마지막 투여 후 최소 1주일 동안 효과적인 피임법을 사용하거나 성관계를 삼가야 한다.
임신:
임산부의 셀리넥서 사용에 대한 데이터는 없다. 셀리넥서는 임신 중 및 피임법을 사용하지 않는 가임기 여성에게는 권장되지 않는다.
모유 수유:
셀리넥서 또는 그 대사물질이 모유로 배출되는지 여부는 알려진 바가 없다. 모유 수유를 받는 아동에 대한 위험성을 배제할 수 없다. 셀리넥서 치료 중 및 셀리넥서의 마지막 투여 후 최소 1주일 동안에는 수유를 중단해야 한다.
바람직하지 않은 결과
안전성 프로필 요약
덱사메타손과 병용요법시 셀리넥서의 가장 흔한 이상반응(≥30%)은 메스꺼움, 혈소판감소증, 피로, 빈혈, 식욕저하, 체중감소, 설사, 구토, 저나트륨혈증, 호중구감소증 및 백혈구감소증으로 나타났다.
가장 빈번하게 보고된 심각한 이상반응(≥3%)은 폐렴, 패혈증, 혈소판감소증, 급성 신부전 및 빈혈로 나타났다.
선택된 이상반응에 대한 설명
감염: 감염은 가장 흔하게 나타난 비혈액학적 독성이다. 상기도 감염과 폐렴은 가장 흔하게 보고된 감염이다. 보고된 감염의 25%는 심각했고, 치료받은 성인 환자의 3%에서 치명적인 감염이 발생했다.
고령층
75세 이상의 환자는 이상반응으로 인한 치료 중단 발생률, 심각한 이상반응 발생률 및 치명적인 이상반응의 발생률이 더 높았다.
의심되는 이상반응에 대한 보고
의약품 허가 후 의심되는 이상반응을 보고하는 행위는 중요하다. 이러한 보고를 통해 의약품의 유익성/위험성 균형을 지속해서 모니터링할 수 있다. 의료 전문가는 부록 V에 나열된 국가 보고 시스템을 통해 의심스러운 부작용에 대해 보고해야 한다.
NEXPOVIO의 제품 특성 요약 및 유럽 공공 평가 보고서(European Public Assessment Report)는 웹사이트 https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1537.htm를 참조한다.
Karyopharm Therapeutics 소개
Karyopharm Therapeutics Inc.(나스닥: KPTI)는 새로운 암 치료법을 개척하는 상업 단계 제약회사로, 암 및 기타 질병 치료를 위해 핵 수송(nuclear export)을 억제하는 혁신 신약의 발견, 개발 및 상용화에 전념하고 있다. Karyopharm의 선택적 핵 수송 억제제(Selective Inhibitor of Nuclear Export, SINE) 화합물은 핵 수송 단백질 XPO1(또는 CRM1)과 결합해 이를 억제함으로써 작용한다. Karyopharm의 주요 화합물인 XPOVIO(R)(셀리넥서)는 최소 1회의 사전 요법을 받은 다발성골수종 성인 환자의 치료를 위해 Velcade(R)(보르테조밉) 및 덱사메타손과의 병용요법, 치료이력이 많은 다발성 골수종 성인 환자의 치료를 위한 덱사메타손과의 병용요법을 비롯해 재발성 또는 난치성의 미만성거대B세포 림프종(Diffuse Large B-cell Lymphoma) 성인 환자의 치료를 위한 단일요법을 위해 다발성 혈액 악성종양의 적응증으로 미국에서 승인을 받았다. NEXPOVIO(R)(셀리넥서)는 또한 유럽연합 집행위원회(European Commission)로부터 치료이력이 많은 다발성골수종 성인 환자의 치료를 위한 덱사메타손과의 병용요법으로 조건부 판매 승인을 받았다. 다양한 인간 암에 대한 단일 작용제 및 결합활성 외에도, SINE 화합물은 신경변성, 염증, 자가면역질환, 특정 바이러스 및 상처 치유 모델에서 생물학적 활성을 나타냈다. Karyopharm은 임상 또는 전임상 개발에서 여러 임상시험 프로그램을 보유하고 있다. 자세한 내용은 웹사이트 www.karyopharm.com을 참조한다.
Menarini 그룹 소개
Menarini 그룹은 세계 굴지의 제약 및 진단 기업이다. 회사의 연간 매출은 42억 달러에 달하고, 직원 수는 17,000명이 넘는다. Menarini는 종양학, 심장병학, 기도학, 위장병학, 전염병, 당뇨병학, 염증 및 통각 상실증을 위한 제품을 바탕으로 치료에 대한 충족률이 낮은 영역에 초점을 맞춘다. Menarini는 18개 생산시설과 10개의 연구개발센터를 통해 전 세계 140개국에 제품을 판매한다.
Menarini는 종양 및 혈액학적 질환에 대한 치료법을 개발하는 데 전념하고 있다. Menarini는 AML(급성 골수성백혈병), s CMML(만성 골수단핵구성백혈병) 및 골수섬유증을 포함한 다발성 혈액 악성종양을 위한 엘존리스(Elzonris)(미국 및 유럽에서 BPDCN(모구형질세포양수지상세포종양) 치료용으로 판매)와 고형 종양 적응증에 대한 Elacestrant 및 Felezenexor를 적극적으로 개발하고 있다. 또한, FDA는 최근 MEN1703를 AML에 대한 희귀의약품 지정을 승인했다. 자세한 내용은 웹사이트 www.menarini.com을 참조한다.
전향적 진술
본 보도자료는 1995년 증권민사소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)에 정의된 전향적 진술을 포함하고 있다. 이러한 전향적 진술에는 Menarini와의 라이선스 계약에 따라 획기적 단계 및 로열티를 지급받을 가능성, Karyopharm이 Menarini 및 당사자와 효과적으로 협력할 수 있는 능력, 규제기관에 대한 제출 시기, 혈액학적 악성종양 또는 특정 고형 종양 치료에 대해 XPOVIO와 관련된 Karyopharm의 기대 및 계획; 임상시험의 예상 설계; Karyopharm의 약물 후보, 특히 셀리넥서에 대한 치료 잠재력 및 잠재적 임상 개발 계획과 관련된 내용 등이 포함된다. 이러한 진술은 Karyopharm의 통제 범위를 벗어난 많은 중요한 요소, 위험 및 불확실성의 영향을 받으며, 그중 많은 부분은 실제 사건이나 결과가 Karyopharm의 현재 기대와 중대한 차이가 있을 수 있다. 예를 들어, 셀리넥서를 포함한 Karyopharm의 후보 약물이 필요한 임상 개발 단계를 성공적으로 완료하거나, Karyopharm의 약물 후보 개발이 지속된다는 보장은 없다. 또한, Karyopharm의 후보 약물 포트폴리오의 개발 또는 상용화에 긍정적인 진전이 있다고 해서, 이것이 주가 상승으로 이어진다는 보장도 없다. 따라서 경영진의 기대와 이에 따른 본 보도자료의 모든 전향적 진술은 다양한 요인과 관련된 위험 및 불확실성의 영향을 받을 수 있다. 해당 요인에는 Karyopharm 또는 Menarini가 라이선스 계약에 따라 각각의 의무를 완전히 수행할 수 있는지; Karyopharm의 사업이 코로나19 팬데믹으로 인해 예상보다 심각한 지장이 발생할 위험성(여기에는 XPOVIO 판매의 부정적 영향, 연구개발 노력의 중단 또는 지연, 셀리넥서 또는 기타 제품 후보의 개발 및 상용화를 위한 충분한 공급 확보 능력에 대한 부정적 영향, 진행 중이거나 계획된 임상시험의 지연, 사업 계획의 실행 방해, 계획된 규제 이정표 및 일정의 지연 또는 환자에게 불편을 주는 일 등도 포함된다); 상업 시장에서의 XPOVIO 채택, XPOVIO 또는 규제 승인을 받은 Karyopharm의 후보 약물의 상용화와 관련된 시기 및 비용; XPOVIO 또는 규제 승인을 받은 Karyopharm의 약물 후보에 대해 규제 승인을 유지할 능력; 진행 중인 연구에 대한 데이터와 향후 연구에서 받을 신규 데이터에 대한 후속 분석을 포함한 Karyopharm의 임상시험 및 임상 전 연구 결과; 추가 임상 연구의 필요성에 대한 관련성을 포함해 미국 식품의약국(FDA) 및 기타 규제당국, 임상 시험장의 임상시험 심사위원회 및 간행물 심사기관에서 내린 결정의 내용 및 시기; 해당 계약에 따른 각자의 의무를 완전히 이행할 수 있는 Karyopharm 또는 이해관계가 있는 제3자 협력자 또는 승계인의 능력 및 그러한 계약의 잠재적인 향후 재정적 영향; 필수 규제 승인을 획득 및 유지하고, 임상시험에 환자를 등록할 수 있는 Karyopharm의 역량; 예정에 없는 현금 요건 및 지출; Karyopharm이 현재 상용화 또는 개발 중인 제품이나 제품 후보와 관련해 경쟁사의 약물 후보 개발 또는 규제 승인; 모든 제품 또는 제품 후보에 대한 특허 및 기타 지식재산권 보호를 획득, 유지 및 시행할 수 있는 Karyopharm의 역량 등이 포함된다. 이러한 위험요인 및 기타 위험은 2021년 11월 3일 증권거래위원회(SEC)에 제출된 2021년 9월 30일 마감 분기와 관련해 Karyopharm의 양식 10-Q 분기보고서의 '위험 요인(Risk Factor)' 및 Karyopharm이 향후 SEC에 제출할 기타 서류에 명시된다. 본 보도자료에 포함된 모든 전향적 진술은 본 문서의 날짜에 한해 유효하다. Karyopharm은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보나 향후 사건 등의 결과로 인해 전향적 진술을 업데이트할 어떠한 의무도 없으며, 그러한 의무에 대해 명시적으로 부인한다.
XPOVIO(R) 및 NEXPOVIO(R)는 Karyopharm Therapeutics Inc.의 등록 상표다. 본 보도자료에 언급된 기타 모든 상표는 해당 소유자의 자산이다.
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