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-- 치료 경험이 없는 중증 혈우병A 환자를 대상으로 Nuwiq(R) 면역원성을 조사
라켄, 스위스, 2021년 2월 23일 /PRNewswire/ -- 23일, Octapharma가 주요 의학 학술지 Thrombosis and Haemostasis에 치료 경험이 없는(previously untreated patients, PUP) 중증 혈우병A 환자를 대상으로 Nuwiq(R) 면역원성을 조사한 NuProtect 연구 최종 결과를 공개했다고 발표했다. 해당 논문의 제목은 "Simoctocog Alfa (Nuwiq(R)) in Previously Untreated Patients with Severe Haemophilia A: Final Results of the NuProtect Study"(저자: Liesner RJ et al.)(https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623)이다.
NuProtect 연구(NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23)는 Nuwiq(R)의 면역원성, 효능 및 안전성을 평가하고자 2013년 3월에 시작된 전향적인 다국적 개방 레이블 비대조 III상 연구다. 이 연구는 17개국 38개 시설에서 연령과 인종에 무관하게 환자를 등록했으며, 100일 노출일 또는 최대 5년 동안 환자를 추적했다. 110명의 환자를 등록한 NuProtect 연구는 진정으로 PUP를 대상으로 단일 제품을 조사한 최대 규모의 임상 연구다.
출혈 예방과 치료를 위해 Nuwiq(R)를 복용하고, 평가가 가능한 중증 혈우병A PUP 105명을 조사한 결과는 다음과 같다.
NuProtect 연구의 조정 연구원이자 영국 런던 Great Ormond Street 소아병원 임상의인 Dr. Ri Liesner는 "NuProtect 연구 결과, Nuwiq(R)로 치료를 시작하는 PUP에서 항체가 발생할 위험이 낮은 것으로 나타났다"라며 "이 결과는 Nuwiq(R)가 중증 혈우병A 진단을 받은 신규 환자(어린 소아 환자로서 취약한 환자의 부분집합)를 위한 매력적인 선택이 될 수 있음을 시사하는 것"이라고 언급했다.
특히 치료를 시작할 때, 의사는 물론 환자와 그 가족에게 있어 대체인자 VIII(FVIII)에 대한 항체 형성은 문제가 된다. 항체는 FVIII 치료 효과를 떨어뜨리고, 치료 선택의 폭을 제한시키기 때문이다.
이번 연구 결과는 출혈 치료와 예방을 위해 Nuwiq(R)를 복용한 혈우병A 환자에 대한 풍부한 임상 경험을 보완한다.
Octapharma IBU 혈액학 과장 Larisa Belyanskaya는 "Nuwiq(R)는 PUP에서 항체 위험을 최소화하고자 하는 목표에 따라 인간 세포 라인에서 개발됐다"라며 "이러한 목적을 반영하며, 이 핵심적인 치료 문제를 해결하는 데 일조했으면 하는 긍정적인 이번 연구 결과를 공유하게 된 것을 기쁘게 생각한다"고 언급했다.
Octapharma 이사회 임원 Olaf Walter는 "혈우병A 환자는 평생 치료 결정을 내려야 한다"라며 "이번 연구 결과는 치료를 시작하는 PUP와 그 가족을 안심시킬 수 있는 Nuwiq(R)의 잠재력을 부각시킨다. 이번 연구 논문의 발표로 모든 환자가 건강한 삶을 살 수 있도록 지원하고자 하는 자사의 목표에 더욱 가까워졌다"라고 말했다.
올해 초 FDA는 Nuwiq(R) 처방 정보에 NuProtect 연구에서 나온 면역원성 데이터를 넣을 수 있도록 승인했었다. NuProtect 연구에서 나온 다른 분석 결과도 추가로 발표될 예정이다.
연구 논문 공동 저자이자 캐나다 맥마스터대학 소아·청소년과 교수인 Anthony Chan은 "Nuwiq를 개발하고, 실험을 후원하며, 혈우병A 환자를 위한 매우 훌륭한 치료제를 공급하는 Octapharma에 축하와 감사 인사를 보낸다"라고 말했다.
또한, Octapharma는 연구에 기여한 모든 참여 센터를 비롯해 환자와 간병인에게도 감사 인사를 전했다.
Nuwiq(R) 소개
Nuwiq(R)(simoctocog alfa)는 화학적 변동이나 다른 단백질과의 결합 없이 인간 세포 라인에서 만드는 4세대 재조합형 인자 VIII(rFVIII) 단백질이다[1]. Nuwiq(R)는 인간이나 동물성 첨가제 없이 배양되며, 항원성 비인간 단백질 에피토프가 없고, 폰 빌레브란트 인자와 관련성이 높다[1]. 59명의 아동 환자를 포함해 치료 경험이 있는(previously treated patient, PTP) 환자 190명을 대상으로 한 7건의 완료된 임상 시험에서 Nuwiq(R) 치료를 평가했다. Nuwiq(R)는 250 IU, 500 IU, 1000 IU, 2000 IU, 2500 IU, 3000 IU 및 4000 IU 용량으로 제공된다[2]. Nuwiq(R)는 모든 연령 집단에서 혈우병A(선천성 FVII 결핍) 환자의 출혈 치료와 예방용으로 승인을 받았다[2].
혈우병A
혈우병A는 인자 VIII(FVIII) 결핍으로 인한 X 관련 유전성 출혈 질환이다. 혈우병A를 치료하지 않으면 근육과 관절에서 출혈이 발생하고, 결과적으로 관절증이나 심각한 병적 상태에 이를 수 있다. 전 세계적으로 남성 10,000명당 약 1명이 혈우병A에 걸린다. 대체 FVIII 치료를 이용한 예방으로, 출혈 건수와 영구적인 관절 손상의 위험을 줄일 수 있다.
Octapharma 소개
Octapharma(본사: 스위스 라켄)는 세계 최대의 인간 단백질 제조업체 중 하나로, 인간 혈장과 인간 세포 라인에서 인간 단백질을 개발 및 생산한다.
Octapharma는 혈액학, 면역 치료 및 중환자 관리라는 세 가지 치료 영역 제품으로 118개국에서 환자 치료를 지원하고자 전 세계적으로 9,000명 이상을 고용하고 있다.
Octapharma은 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코 및 스웨덴에서 7개의 연구개발(R&D) 시설과 최첨단 제조시설을 보유하고 있으며, 유럽과 미국 전역에서 160개가 넘는 혈장기증센터를 운영하고 있다.
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