(항저우, 중국 2016년 5월 9일 PRNewswire=연합뉴스) 2016년 4월 22~24일 항저우에서 열린 2016 혈행성 면역 정상회담에서 제1 저장대 연계 병원의 Huang He 교수가 백혈병 치료 목적으로 CAR-T 세포 요법을 적용한 10건의 임상사례 결과를 발표했다. 임상시험에서 나온 완전한 데이터 세트를 대중에 공개한 것은 이번이 처음이다.
제1 저장대 연계 병원과 Innovative Cellular Therapeutics (ICT)가 공동으로 실시한 이 임상시험은 임상윤리 승인을 획득했으며, 2015년 6월 첫 번째 환자를 등록했다. 2016년 4월까지 10명의 환자가 완전 관해(complete remission)를 달성했다.
10개월에 걸친 시험 중 연구팀은 CAR-T 세포 재주입을 완료하고, 재발 또는 난치 B세포 림프구성 백혈병 환자 10명을 예비 평가했다.
이 임상시험은 임상윤리기준을 엄격하게 준수했으며, 제3자 임상연구소로부터 독립적인 모니터링을 받았다. CAR-T 시험으로 발생한 모든 환자 경비는 ICT가 변제했다. 10명의 환자 중 9명이 완전 관해를 달성했으며, 8명의 미세 잔류암(minimal residual disease, MRD)이 음성으로 밝혀졌다. 이는 치료 효과를 입증하는 중요한 결과다. 완전 관해율 90%와 MRD 음성률 80%는 지금까지 나온 세계 최고의 결과보다 더 높은 수치다.
17~57세에 분포된 10명의 환자 모두 재발 또는 난치 B세포 림프구성 백혈병을 앓았으며, 생존 기간이 수 개월밖에 남지 않은 것으로 여겨졌다. 마지막 10번째 환자는 올 3월 CAR-T 임상시험에 등록한 17세 소녀였다. 연구원들은 이 환자의 혈액을 채취한 뒤 일반 T 세포를 형질 전환해서 카이메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)라 불리는 분자가 발현되도록 했다. GPS와 마찬가지로 CAR도 악성 종양세포를 추적, 파악 및 제거하도록 구체적인 T 세포를 안내할 수 있다. 이 기술을 적용해 일반 T 세포를 '암과 싸우는' CAR-T 세포로 전환하는 것이다.
올 4월 초 형질 전환된 CAR-T 세포를 환자의 체내로 주입했다. 그 후 연구팀이 예상한 대로 '사이토카인 폭풍'이 일어났다. CAR-T 세포가 환자 체내로 급속히 확산되면서 다량의 사이토카인을 방출함에 따라, 환자는 열, 근육통 및 저산소혈 같은 증상에 시달렸다. 이와 같은 증상은 CAR-T 세포 주입이 긍정적인 효과를 내고 있음을 나타내는 것이다. 그 후 진행된 테스트 결과, 환자는 완전 관해를 달성했으며, MRD 음성으로 판명됐다.
Innovative Cellular Therapeutics(ICT)는 제1 저장대 연계 병원과 손을 잡고 CAR-T 요법을 발전시키는데 성공했다. ICT는 현재 중국 전역 7개 병원에서 재발 및 난치 급성 림프구성 백혈병에 관한 임상시험을 진행 중이며, 23명의 환자를 대상으로 시험하고 초기 데이터를 수집했다. 전체 피시험자 중 87%에 해당하는 20명이 백혈병 완전 관해를 달성했다.
이 시험 전에 백혈병 치료에서 비슷한 CAR-T 요법 수준을 달성한 업체는 단 세 곳(Novartis, Juno 및 Kite Pharma) 밖에 없었으며, 이들 업체 모두 미국 기업이었다. 중국 기업인 ICT는 이 시험을 기점으로 성공적인 성과를 올린 이들 세 기업과 어깨를 나란히 하고, CAR-T 요법 적용에 있어 세계적인 선두주자로 나섰다.
ICT는 이 백혈병 시험에서 거둔 성공을 바탕으로 림프종 치료를 위한 새로운 임상시험을 계획할 예정이다. ICT는 대장암, 유방암, 위암 및 식도암을 포함한 고형 종양에 R&D 노력을 집중할 계획이다.
CAR-T 세포 요법은 세계에서 가장 희망적인 정양 정밀 요법으로, 의사, 연구원, 환자 및 대중들의 관심을 모으고 있다. 앞으로 CAR-T 세포 요법은 더 많은 종양 환자 치료에 사용될 것으로 예상된다.
