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미국 식품의약국,겸상적혈구질환을 위한 최초 소아 치료제이며 거의 20년만의 성인치료제인 Endari™(L-글루타민 구강 파우더) 승인

2017-07-10 08:15

엔다리(Endari) 겸상적혈구질환 환자의 위기 빈도와 입원 횟수를 감소시킨 것으로 입증되었다

토렌스, 캘리포니아, 2017년 7월 10일 /PRNewswire/ -- 엠마우스생명과학 주식회사는 오늘 미국 식품의약국(FDA)에서 성인 및 5세 이상 소아 환자의 겸상적혈구질환(SCD)의 중증 합병증을 완화하는 신약 Endari(L-글루타민 구강 파우더)를 승인했다고 발표했다. 엔다리는 주요 항산화제로 확인된 보조효소인 니코틴아마이드 아데닌디뉴클레오티드(NAD)의 산화환원전위를 개선함으로써 적혈구에 대한 산화제 손상을 감소시킨다.

"엔다리의 승인은 거의 20년 동안 치료법에 진전이 없었던 겸상적혈구질환 환자들에게 중요한 이정표이다. 이제 최초 소아 치료제 옵션이 탄생한 것이다."라고 엠마우스생명과학의 회장 및 대표이사인 유타카 니이하라 MD, MPH는 말했다. "엔다리는 희귀질환 환자들의 삶을 개선시키는 혁신적인 치료법을 개발하기 위한 노력의 결과이다 . 우리는 신속하게 평가해 준 FDA에게 감사하며 빠르면 금년 4분기에 환자들에게 치료제를 공급할 수 있을 것으로 기대한다."

SCD는 평생동안 심신을 쇠약하게 만드는 희귀 유전 혈액 장애이며, 미국에 약 10만 명의 환자가 있고 전세계에는 최대 2천5백만 명의 환자가 있다. 이들 중 대부분은 아프리카계와 라틴계 및 기타 소수 민족들이다. 대략 365명의 아프리카계 아동 중 1명 꼴로 SCD를 가지고 태어나며 2세부터 7세 사이의 아동은 뇌줄중 발병률이 400배 더 높다.

적혈구를 초승달 모양으로 변형시키는 헤모글로빈의 베타 사슬의 유전자 변이로 인해 발생하는 SCD는 혈중 산소 농도를 낮게 만들어서 이환률, 사망률 및 삶의 질에 큰 영향을 미친다. 환자들은 흔히 단단하고 접착성이 있으며 유연성이 없는 적혈구가 혈관을 막아 극심한 통증을 유발하는 겸상적혈구위기로 고통 받는다. 겸상적혈구질환은 장기 손상, 뇌졸중, 폐 합병증, 그리고 생명을 위협하며 SCD 환자들의 가장 큰 사망 원인인 급성 흉부 증후군(ACS)과 같은 기타 유해한 결과를 초래할 수 있다.

"겸상적혈구병은 환자들에게 가장 흔한 급성 합병증이며 가장 큰 응급실 방문 원인이다."라고 버지니아 코먼웰스 대학교 일반내과부에서 겸상적혈구질환을 담당하는월리 스미스 의학박사는 말한다. "엔다리는 임상적으로 겸상적혈구위기 빈도와 입원률을 감소시키는 것으로 밝혀졌다. 이것은 부작용이 많고 제한적인 치료 옵션을 가진 환자들에게 중요한 의학적 발전이다."

FDA의 승인을 뒷받침한 것은 230명의 SCD 성인 및 소아 환자들에게 위약과 비교하여 처방등급 L-글루타민인 엔다리의 효과를 평가한 48주 무작위 이중맹검 위약 대조 다기관 제3임상시험에서 얻은 효능 데이터이다. 임상시험 결과, 엔다리가 겸상적혈구위기의 빈도를 25% 감소시켰고 입원 횟수는33% 감소시킨 것으로 밝혀졌다. 추가 연구 결과에서는 누적 입원 기간을 41% 감소시켰고 급성 흉부 증후군(ACS)의 발병률을 60% 이상 감소시켰다.

안전성의 근거 자료는 제2상 및 제3상 연구에서 L-글루타민으로 치료 받은 298명의 환자와 위약으로 치료 받은 111명의 환자에게 얻은 데이터였다. 엔다리의 안전성은 위약과 비슷했으며 소아 및 성인 환자들에게 우수한 내약성을 보였다. 엔다리로 치료 받은 환자들의 10% 이상에서 발생한 가장 흔한 유해반응은 변비, 구역,  두통, 복통, 기침, 사지 통증, 요통, 그리고 (심장과 무관한) 흉통이었다.

엠마우스 생명과학 소개
엠마우스 생명공학은 희귀 질환을 위한 혁신적인 치료제 및 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 주력하고 있다. 회사의 겸상적혈구질환에 대한 연구는 엠마우스의 회장 및 대표이사인 유타카 니이하라 MD, MPH가 하버-UCLA 메디컬 센터의 로스앤젤레스 생물의학 연구소에서 시작했다. 더 자세한 정보는 www.emmauslifesciences.com에서 볼 수 있다.

미래 전망 진술
이 보도자료에는 1995 사적증권소송개혁법에 정의된 바에 따라 제약 제품의 연구 개발 및 잠재적 상업화에 대한 미래 전망 진술이 포함되어 있다. 이러한 미래 전망 진술은 현재의 예상에 근거하고 있으며 본질적인 위험과 불확실성이 포함되어 있다. 현재의 예상이 지연, 전환 또는 변경될 수 있는 요인들이 존재하며, 실제 결과는 현재의 예상과 크게 달라질 수도 있다. 엠마우스 생명과학 주식회사가 미국 증권거래위원회에 제출한 10-K 서식 연례보고서와 10-Q 서식 분기별 보고서를 포함한 보고서들에는 추가적인 위험 및 불확실성들이 서술되어 있다. 엠마우스는 이 보도자료 발표일 현재 기준으로 이 정보를 제공하고 있으며 새로운 정보, 미래의 사건 등의 결과로 미래 전망 서술을 수정할 의무는 없다.

 

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